米マサチューセッツ州ウォルサム & 茨城県つくば市
(ビジネスワイヤ) — ミネルヴァ・バイオテクノロジーズとIDファーマ(旧称ディナベック)は本日、人工多能性幹細胞(iPS細胞)を作製するために、ミネルヴァの専有的技術と共にIDファーマの非組み込み型センダイウイルスベクターを使用・商業化する世界規模の権利をミネルヴァに供与する契約を締結したと発表しました。センダイウイルスによって宿主細胞の染色体を永続的に改変することなく宿主細胞に遺伝子を導入することができます。これは幹細胞療法にとって必要不可欠の能力です。山中伸弥教授(MD、Ph.D.)は、4種類の遺伝子が成人の細胞を時間に逆行して本人の幹細胞へとリプログラミング(初期化)できることを発見して、2012年のノーベル生理学・医学賞を受賞しています。ミネルヴァ・バイオテクノロジーズは、さらに早期の「ナイーブ」段階と呼ばれる胚期様段階までこのリプログラミングを継続させる天然のプリミティブな成長因子を発見しました。
科学者らは、これら早期段階のナイーブ型幹細胞は白紙状態であるため、移植に使用できる機能性成熟細胞へ分化誘導するのが容易であると考えています。ナイーブ型幹細胞は、現在利用可能な(「プライム型」として知られている)幹細胞と比べて幾つかの利点を持っています。これらの利点は、幹細胞療法の将来にとって重要なものです。ナイーブ型幹細胞には、細胞が特定の発達を遂げるよう決定づけるDNAメチル化の痕跡がまだありません。またナイーブ型幹細胞はプライム型細胞と比較してクローニング効率がはるかに高く、これは幹細胞を利用した遺伝子療法の実現に不可欠です。重要な点として、ナイーブ型幹細胞のみがキメラ動物の作出に寄与できます。さほど遠くないであろう将来の幹細胞療法は、移植用に一部のヒト組織あるいは完全なヒト臓器を発生させるヒト/非ヒトキメラを作出する療法です。
ミネルヴァ専有のプリミティブ幹細胞成長因子はヒトiPS細胞の作製効率を劇的に向上させ、研究用または個別化幹細胞バンキング用のiPS細胞作製に要する時間と費用を大幅に削減します。幹細胞の分野をいま悩ませている問題は、幹細胞を特定の細胞種に成熟するよう誘導するプロトコルは考案されているものの、すべてのiPS細胞株がどんな細胞種にも成熟できるわけではないことです。その結果、研究者は多くの幹細胞クローンを試験し、どれが心臓細胞を形成でき、どれが肝臓細胞を形成できるかなどを確認しなければなりません。この問題は「クローン制限」(clonal restriction)と呼ばれるもので、個別化幹細胞療法を非実用的なものにする恐れがあります。対照的に、ミネルヴァの技術を使用して作製されたiPS細胞にはクローン制限がなく、当社のヒトiPS細胞クローンはそれぞれが心臓細胞、肝臓細胞、神経細胞に成熟する能力を備えていることが証明されています。ミネルヴァのナイーブ型ヒトiPS細胞、またはそれらから作製された成熟細胞は、迅速に低コストで作製して、基礎研究、薬物毒性検査、個別化幹細胞バンキングに使用することが可能です。
ミネルヴァはIDファーマとの契約により、ナイーブ型ヒトiPS細胞と、それら細胞に由来する成熟細胞を、研究、薬物毒性検査、個別化幹細胞バンキング用に作製・販売することが可能となります。ミネルヴァ・バイオテクノロジーズは、単一の天然型ヒト幹細胞成長因子を使用してナイーブ型ヒトiPS細胞を作製した最初の企業です。ヒト幹細胞を確定しにくいナイーブ状態で増殖するための従来の試みでは、生化学的阻害剤とマウス成長因子のカクテルを使用していましたが、異常な核型を発生させる傾向がありました。ミネルヴァのプリミティブ成長因子を使用して作製されたナイーブ型幹細胞は、正常で安定した核型を持っています。成人の皮膚または血液細胞からのiPS細胞の作製では胚が使用されないため、倫理的問題も発生しません。
ミネルヴァ・バイオテクノロジーズの最高経営責任者(CEO)である Dr. Cynthia Bamdadは、次のように述べています。「ミネルヴァ はIDファーマとの契約により、基礎科学の研究を前進させると同時に、再生医療の臨床応用の計画を加速させるよう、強力な組み合わせの諸技術を活用できます。当社技術の普及を可能にするIDファーマとの提携に、当社は大いに期待しています。」
IDファーマ代表取締役会長の森豊隆氏は、次のように述べています。「当社は、私たちのセンダイウイルスベクター技術を基盤に細胞リプログラミングキットのCytoTune®-iPSを開発しました。これにより遺伝子に傷をつけることなく、高効率で容易にiPS細胞を作製できます。今日、このキットは幹細胞研究の分野で広く認められています。ミネルヴァの技術を活用すれば、CytoTune®-iPS技術によるiPS細胞が未充足の医療ニーズに対応するための再生医療の発展を加速させるはずだと期待しています。」
ミネルヴァ・バイオテクノロジーズについて
ミネルヴァ・バイオテクノロジーズは幹細胞およびがん幹細胞の分野で先駆け的な企業となっています。ミネルヴァは、がん細胞がそれがなければ正常な幹細胞成長機序のコントロールを奪うことを最初に発見しました。このコントロール剥奪にはMUC1*(ムク1スターと発音)と呼ばれる成長因子受容体が関与しています。ミネルヴァの研究者は、ヒト幹細胞とヒトがん細胞を平行して研究することで、がん細胞がいかにして幹細胞の無限な自己複製を止める正常な「停止スイッチ」を無効にするかを突き止めました。当社はがん特異的MUC1*成長因子受容体と、転移を促進する精巣特異的がん抗原を標的とする一群の抗がん剤の開発に当たっています。
ミネルヴァは現在の計画として、当社のナイーブ型幹細胞およびナイーブ状態へと誘導する幹細胞成長因子、試薬の販売に当たっていきます。詳細情報についてはwww.minervabio.comをご覧ください。
IDファーマについて
IDファーマは革新的なベクター系の開発に成功しました。これは遺伝子/細胞療法、遺伝子ワクチンを実現する上で必須の手段になると期待されています。センダイウイルスベクターがそうしたベクターの一例です。DNAではなくRNAとして機能する本ベクターは、細胞の染色体を損傷しないという利点を持っています。当社は、成人細胞をリプログラミングして人工多能性幹細胞(iPS細胞)へと誘導することに関与する多能性遺伝子を効率的に導入するための系を開発しました。IDファーマはiPSキットの“CytoTune-iPS”を世界規模で販売しています。日本初の遺伝子療法向けウイルスベクターとなるセンダイウイルスベクターは、細胞工学、細胞療法、再生医療のアプリケーションでも大きな潜在力を持っています。詳細情報についてはwww.DNAVEC.co.jpをご覧ください。
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